入组试药的癌症患者，他们获益了吗？

本文来源：华夏时报

本文作者：崔笑天

摘要：

临床试验或许可以为这些经济上陷入困境的患者家庭带来新的希望，他们可以享受免费的治疗，也有机会接触到尚未在国内上市的新药。与活下去的希望相比，临床试验带来的风险似乎不值一提。近些年，随着中国临床试验的开展数量呈上升趋势，越来越多的患者加入了“试药者”群体。

“入组之后最大的感觉就是‘省钱了’。”韩晓晨这样感慨道。她是公益论坛“与癌共舞”的一名版主，始终为癌症患者的权益奔走，但她还有另外一个身份——癌症患者家属。在她的家庭中，先后有三位亲人罹患癌症。

“我妈妈是在2010年底，49岁的时候发现患有肺癌，当时已经是晚期了。”韩晓晨说。对韩晓晨的妈妈来说，当时的规范治疗是使用培美曲塞再加顺铂，属于一种联合的化疗方法，三星期治疗一次，连续治疗6次。“顺铂医保可以报销，但是培美曲塞是自费的，需要按体重来算剂量。按照我妈妈当时的体重，治疗一次总的开销在19000元-21000元。”韩晓晨告诉《华夏时报》记者。

而当连续治疗6次之后，顺铂可以停用，但是培美曲塞还要继续使用，直到患者出现耐药。也就是说，每月至少还有16000元的开销。韩晓晨表示：“当时我还在上学，我妈妈需要治病不能工作了，只有爸爸一个人上班，所以经济上有负担。”

而这也是大多数癌症患者家庭面临的现状。当疾病进展到晚期，昂贵的医药费将成为沉重的负担，拖垮一个家庭。国家癌症中心最新完成的中国恶性肿瘤流行情况分析报告显示，随着恶性肿瘤发病数持续上升，我国每年所需的相关医疗花费超过2200亿元。

临床试验或许可以为这些经济上陷入困境的患者家庭带来新的希望，他们可以享受免费的治疗，也有机会接触到尚未在国内上市的新药。与活下去的希望相比，临床试验带来的风险似乎不值一提。近些年，随着中国临床试验的开展数量呈上升趋势，越来越多的患者加入了“试药者”群体。

病人权益优于科学和社会获益

临床试验是指以人(病人或健康受试者)为对象的试验、研究，意在发现或验证某种试验药物的临床医学、药理学作用和不良反应等，以确定药物的疗效与安全性的系统性试验。它是一种除标准治疗外的治疗选择，对于目前尚未有标准治疗，或现有标准治疗难以满足生存需求的情况，指南鼓励符合条件的患者参加临床研究。

对患者来说，一旦成功入组临床试验，就有可能免费享受到新药或新疗法，极大地缓解了家庭的经济负担，与此同时，患者也需要承担一定的风险。

据本报记者了解，临床试验类型不尽相同，有新药探索、新方法探讨、仿制药的研究，也有药物在不同适应症中的探及等等。临床试验分为四期：一期临床试验，主要做为药理学及安全性评估；二期试验，初步评估治疗的效果和药物不良反应；三期试验，明确评估治疗疗效，全面评估患者的获益和风险；四期试验，药物上市后的进一步研究。三期临床试验是新药、治疗方法研究的关键性阶段，一般为大型随机对照试验，能够为新药、治疗方法能否被批准为新的标准治疗提供临床数据支持。

虽然目前在一些报道中将癌症试药者称为“小白鼠”，但实际上，《世界医学大会赫尔辛基宣言》中指出，受试者的权益和安全是考虑的首要因素，优先于科学和社会获益。

在一些随机对照临床试验中，患者被分为对照组（目前的标准治疗）和试验组（新的治疗方法）。一位在三甲医院参与多项临床试验的主任医师告诉《华夏时报》记者，在随机对照临床实验中，无论是实验组和对照组，临床试验的风险都受到严格把控，会将患者可能面临的风险降到最低。

很多想要参与临床试验的患者会担心进入对照组，分到的是安慰剂，没有任何药物成分。对此，该医生表示，当目前没有有效的预防、诊断和治疗方法时，会选择使用安慰剂或无治疗作为对照，例如PACIFIC研究3，治疗III期不可手术切除NSCLC患者，实验组采用放化疗+MEDI4736方案，对照组采用现行标准放化疗+安慰剂方案。也就是说，进入对照组的患者，也可以得到不劣于现有标准方案的治疗，并且，这些患者在疾病进展后还有机会进入实验组。

2013年，韩晓晨的妈妈在主治医师处成功入组了IMPRESS国际多中心临床试验。

“在就诊的时候有很多三甲医院的医生是参与各种临床研究的，我妈妈在北京某医院就诊时，她的主治医师当时正好参与了这个国际多中心的临床试验，就建议我们去尝试。我们申请的这个IMPRSESS属于新疗法的临床试验，是两种已知药物的不同的疗法组合。它想检验肺癌患者一线使用易瑞沙进行治疗之后，如果出现了耐药，是单纯做化疗的效果更好，还是做化疗的同时继续使用靶向药易瑞沙的效果更好。”韩晓晨说。

韩晓晨表示，她愿意让妈妈入组这个临床试验出于两方面考虑，一方面，临床试验方案都是研究者认为可能优于原有的治疗方案的，你可能从临床试验中获得比现有的规范方案更大的治疗的益处；另一方面，就是可以免费获得治疗药物。

受阻的第一步

上述医生告诉《华夏时报》记者，申请进入临床试验的基本流程有三步，首先要筛选病例，筛选的目的是为了保证患者的获益及安全性。患者要把病例相关资料准备好，如果筛选病例合格，之后就可以签《知情同意书》，最后做基线评估和一些必要的相关检查。

就记者了解到的情况来看，很多患者在第一步就遇到了困难，准备病例相关资料的过程并不顺利。

“患者收集需要向试验组提供的资料，如果试验是在患者一直以来就诊的医院开展就会比较顺畅，如果是在其他医院的话，就要看之前就诊的医院是否配合了。”韩晓晨说，“癌症的临床试验大都需要患者提供白片，即病理蜡块的切片，很多医院的病理蜡块是不外借的。”

据本报记者了解，医院通常是在活检或者在手术之中取得病理蜡块，因为它是珍贵的资源，医院有妥善保管的义务。根据国家卫健委《病理科建设与管理指南（试行）》第十八条，“病理科应当加强对病理档案的保存和管理，其中病理切片、蜡块和阳性涂片保存期限为15年，阴性涂片保存期限为1年”。因此，虽然医院也有义务去配合其他的医疗机构，但很多医院出于担忧患者不会及时归还，或者切走的比例太大，剩余的部分不够存档或用于患者以后再去做其他的检查等考虑，外借病理蜡块或提供白片有阻碍。

据了解，当时韩晓晨的妈妈也是跑了多趟医院去借取白片。最后，当时开展临床试验的医生为她写了一张协助调取白片的说明，让她成功拿到了白片。

“如果开展试验的医院医生给你写这个说明，患者操作起来会方便很多，不写的话就会很麻烦。我所接触的大多数的医生，都特别希望自己赶紧招满试验的患者，试验赶紧开始，他就会很配合患者去给他写这种调阅白片和其他病历资料的说明。”韩晓晨说。

除了提供既往的诊疗资料，在临床试验开始之前，患者还需要进行一系列检查，以此评估身体当前的客观状况，第一判断患者是不是符合筛选标准；第二要看患者在用药之前身体的基本情况，再结合用药之后的情况去做评效。这称为“基线评估”，通常这些检查需要患者自费，但是与癌症治疗的开销相比并不大。

患者如果符合入选标准，并且在患者及家属充分知情前提下，同意加入临床实验，便可入组。由于医生的配合，韩晓晨的资料准备过程仅花了一两周时间，就可以签署《知情同意书》。《知情同意书》中会告知患者可能面临的风险、试验的基本步骤，以及入组的患者享有的权利与应尽的义务。

《知情同意书》强调的义务主要包括患者需要定期来复诊，接受检查进行治疗评效，同时，在使用临床试验的药物的时候，患者也有义务尽量减少对药物的干扰。尽量不服用中药或者是增强免疫力的药，因为这些药物会干扰试验的数据、影响肝肾指标，可能造成失真或偏差。《知情同意书》列出的权利与义务里面，还包括患者什么时候会出组，一般来说患者出组都是因为病情发生进展，不能够再从临床试验中获益。在这个时候，出于医学伦理的考虑，就会让患者出组去接受其他的治疗。

此外，也会出现临床试验提前终止的情况，当药厂得到了很好的生存数据，或者发现某些临床试验的数据太糟糕，就可能终止试验。比如此前有一个靶向药物联合免疫抑制剂PD1的TATTON试验，就在临床试验的过程中发现患者出现了很严重的毒性，所以试验被提前终止了。对于何时终止，试验发起者有权对此作出解释。

享受“绿色通道”

在韩晓晨的妈妈入组之后，不仅获得了免费的药物易瑞沙（或安慰剂）、培美曲塞加顺铂的治疗，节省了每月上万元的治疗开销，而且每次就诊的过程也十分顺畅。

韩晓晨表示，临床试验组都会有专门的试验护士或试验医生对接患者，实验中每次化疗时，试验护士或医生都会根据下一周期化疗的时间，提醒患者找主治医师开出住院单，并且告知患者需要进行的检查。在北京肿瘤医院，这些提示都温馨地装在一个小信封里，有时还会夹带粉红色的桃心型祝福卡。而医生也会为试验患者一路开绿灯，让患者安心地接受治疗。

同时，除了检查的费用，医院也会让患者填一个报销单，可以报销患者定期就诊时的交通等开销，报销额度不等。

得益于国家政策与医疗需求，近些年，国内的临床试验数量呈现上升趋势。临床实验不断完成，也有新的项目启动，给患者带来了更多希望和生机。目前，患者获取临床试验信息的渠道很多样。除了主流的由主治医生推荐以外，每个医院的诊室外面也会摆放写有临床试验信息的宣传牌，让患者直观看到。像“与癌共舞”这样的公益论坛，也会定期发布临床试验的招募信息，患者可以直接扫二维码报名，信息经过平台筛选后，会交到医院的临床试验中心或者是试验的第三方公司。

比如《华夏时报》记者搜索到的 “药物临床试验登记与信息公示”平台。该平台由国家药品监督管理局药品审评中心运营，患者在这个平台上输入药物或者疾病名称，就可以看到有哪些医院或公司在进行对应的临床试验，以及申办联系人的名字，方便查找与联系。记者输入“易瑞沙”，检索出18项临床试验，其中1项为招募中，4项为尚未招募，12项为已完成，1项为主动暂停，清晰明了。

韩晓晨的妈妈的临床试验持续了一年多，直到疾病发生进展出组，几乎是组内时间最长的。在此期间，她做了6个周期的培美曲塞联合化疗，之后不再进行化疗，但是一直吃易瑞沙（或安慰剂），每个月去换一瓶新的易瑞沙（或安慰剂），医院会数一数吃了多少粒，再发一瓶新的给她。

再次提起往事，韩晓晨显得平静，语气中稍有一点感慨。2017年，她在一篇分享试药经历的文章中这样做结：“参加IMPRESS临床试验在母亲至今长达近7年的治疗中，是一段值得回忆的经历。它不仅使我们减轻了沉重的经济负担，更使得作为一位普通患者的母亲，有机会参与一项接近真理的试验，为人类最终战胜癌症积累宝贵的数据。”

临床研究促进公益基金秘书长李树婷在今年9月的采访中提到，中国只有3%的癌症患者参加了临床试验，90%多的患者没有，这个数字远低于欧美发达国家。这不仅因为患者认知度较低，也有很多试验项目招募不到合适的患者，很多想参加的患者找不到合适的项目。在错位之下，患者失去的是试验机会，更是生存机会。

而对于那3%的癌症试药者群体来说，他们是获益者，也是医学长路上的先行者，承担必要的风险，为自己以及更多的人换取了一分活下去的可能。

临床入组是给患者一个活下去的希望，相信并且鼓励更多适合的人加入临床。

来自安卓APP客户端

感谢楼主分享与总结！如上面网友所说的，这也是一种希望，当然也希望能够有越来越多有效的方案，也希望随着科技的不断发展进步最终攻克这一难题！祝福楼主家和大家新年都好运！

希望多开展这种临床试验，为我们战胜癌症积累宝贵的经验也为经济困难的患者多一条生路。

来自安卓APP客户端

我爸爸于2019年12月10日查出肝癌中晚期 在西京医院手术后 医生建议靶向治疗 但我了解到靶向治疗药物昂贵的费用是一个普通农村家庭根本承担不起的 而且这次手术也是瞒着父亲 并没有告诉他即便做了手术也只有半年左右的寿命 如果告诉他 他肯定坚持放弃治疗了 因为他觉得我的弟弟还要上大学 还要给他买房子娶媳妇 想到因为吃不起药而放弃治疗或者不治而导致父亲离开 我内心深深的自责

来自苹果APP客户端

如果有钱而且有成熟的治疗方案的话，还是不去参加试验的好

来自苹果APP客户端